肝癌是我国高发病率和高死亡率的恶性肿瘤。瑞格菲尼获批在肝癌的应用意义重大。索拉非尼（多吉美）在2007年被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于不能切除的肝细胞肝癌（HCC）的治疗。然而对于晚期的肝细胞肝癌并没有成熟的或经批准的二线治疗方案。关于另外一些酪氨酸激酶抑制剂如舒尼替尼(sunitinib)、布利伐尼(brivanib)和linifanib,在III期临床试验中没有证明有生存获益。肝细胞生长因子的酪氨酸激酶抑制剂tivanitinib (MET 抑制剂) 和cabozantinib (MET 和 VEGFR2 抑制剂) 的III期临床试验的结果还没有报告。

　　免疫药物检查点抑制剂治疗肝癌的争议仍然不明朗。在肝癌中的研究也没有显示在二线治疗中的地位。nivolumab (Opdivo)治疗肝癌的CheckMate-040试验显示了22%的持续的应答率。基于这个数据，一个对比nivolumab和索拉菲尼的研究CheckMate-459现在进行一线用药的研究。二线的pembrolizumab对比最好的支持治疗在肝癌中的研究正在进行中。

　　这个审批是基于一个国际的，多中心，随机，双盲，安慰剂对照的III期临床试验RESORCE,这个试验入组了573例按巴塞罗那分期标准Child-Pugh Child-Pugh肝癌B期或C期患者，这些患者在接受索拉非尼治疗后疾病进展。患者按照2：1比例被随机分配接受瑞格菲尼Regorafenib 160毫克每日口服一次加最佳支持治疗（BSC）(n = 379) 或安慰剂加最佳支持治疗BSC(n = 194)，在每28天为一周期的前21天接受治疗。治疗持续至疾病进展或毒性不可耐受。试验证明瑞格菲尼显着的改善整体生存（HR = 0.63，95%可信区间：0.50，0.79，P＜0.0001），估计瑞格菲尼组的中位总生存期为10.6个月，安慰剂组患者中位总生存期为7.8个月。与此同时，基于肝癌修正的RECIST标准，无进展生存期（PFS）得到显著改善（HR = 0.46，95%可信区间：0.37，0.56，P＜0.0001），估计瑞格菲尼组中位PFS为3.1，安慰剂组中位PFS为1.5个月。基于修正RECIST标准，整体应答率在瑞格菲尼组和安慰剂组分别为11%和4%。

　　瑞格菲尼治疗的中位时间为3.6个月（范围0.03-29.4个月），安慰剂组为1.9个月（范围0.2-27.4个月）。 安全性在1142例患者中进行的随机安慰剂对照试验得到了验证。瑞格菲尼治疗组与安慰剂组最常见的3级或以上的不良反应，分别为高血压（15.2% vs 4.7%），手足皮肤反应（12.6%对0.5%），疲劳（9.1% vs 4.7%），腹泻（3.2% vs 0%）。在最后一次治疗剂量后30天安慰剂组比起瑞格菲尼有更多的死亡（瑞格菲尼13.4% vs安慰剂组为19.7%）。推荐的瑞格菲尼治疗剂量为160 mg（四片40 mg），每日口服一次，在每28天为一个周期的前21天接受治疗。

　　瑞戈非尼是一种口服激酶抑制剂，能阻断VEGFR 1-3，Tie-2，Raf-1、BRAF、BRAFV600，KIT,RET,PDGFR和FGFR.目前FDA已经批准该药物用于治疗转移性结直肠癌和晚期胃肠道间质瘤患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拜万戈/瑞格菲尼(REGORAFENIB)治疗结直肠癌有用吗？

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