白血病，亦称作血癌，是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病。其克隆中的白血病细胞失去进一步分化成熟的能力而停滞在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中白血病细胞大量增生积聚并浸润其他器官和组织，同时使正常造血受抑制，临床表现为贫血、出血、感染及各器官浸润症状。症状发热、贫血、显著的出血倾向或骨关节疼痛等。治疗本病可采用化学、放射﹑靶向、免疫治疗及干细胞移植等治疗方法。病因本病由病毒感染、化学物质、放射线和遗传导致。AML的特征是疾病进展迅速，是成人中最常见的急性白血病，每年在美国估计约有20，000例新发病例，大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27％。

　　美国食品和药物管理局(FDA)批准癌症生物制药公司Agios Pharmaceuticals的抗癌药物Tibsovo(ivosidenib)用于复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)成人患者的治疗。

　　研究表明，对于6-10％的AML患者，异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。Tibsovo是一种针对易感IDH1突变的口服靶向抑制剂。此次批准，使Tibsovo成为首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。

　　此次FDA批准Tibsovo用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克Tibsovo的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。结果显示Tibsovo组联合的完全缓解(CR)+有部分血液学改善的完全缓解(CRh)率 为32.8％(95％CI: 25.8, 40.3)。 CR + CRh的中位持续时间为8.2个月(95％CI: 范围5.6, 12个月)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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