艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞刺激和分化来增加血小板的产生。医学者表示——如果不及时治疗，严重的再生障碍性贫血可能是致命的，当前的初始治疗方案对许多患者来说效果甚微。美国FDA对艾曲波帕的批准，对于患有这种具有挑战性疾病的患者来说是一个重要的进步。
有关此药的主要研究项目显示：44％IST初治无效的再生障碍性贫血患者在使用艾曲波帕联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出了近27％。6个月时，试验患者的总体反应率为79％（95％CI 69,87）。此次试验的新数据还显示，受试者接受药物治疗后出现了持续应答，对于接受6个月的艾曲波帕与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢菌素（CsA）、随后使用CsA维持治疗的患者，中位反应持续时间达到了24.3个月。
在本研究中，报告最常见的不良反应（发生率≥5％）是肝功能检查异常、皮疹和皮肤变色，包括色素沉着过度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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