免疫性血小板减少症(ITP)是什么?
免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40%患者会转入二线ITP用药。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。
罗米司亭是一种血小板生成素受体激动剂,用于治疗以下患者的血小板减少症:
血小板减少症:
1.患有对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的免疫性血小板减少症(ITP)的成人患者。
2.1岁及以上对皮质类固醇反应不足、免疫球蛋白或脾切除术的至少6个月ITP病患儿。
罗米司亭被指示可增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射(急性放射综合征造血综合征[HSARS])的成人和儿科患者(包括足月新生儿)的存活率。
使用限制:
罗米司亭不适用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)引起的血小板减少症或ITP以外的任何原因引起的血小板减少症。
罗米司亭仅适用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。
在试图使血小板计数正常化时,不应使用罗米司亭。
2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准罗米司亭(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中,显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗米司亭(NPLATE)可预防和治疗GBM患者替莫唑胺诱导的血小板减少症?
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