Duchenne型肌营养不良症(DMD)是一种以进行性肌肉变性和肌肉无力为特征的遗传性基因疾病。它是九种主要肌营养不良类型中的其中一种。DMD是由于缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。该疾病通常的症状发生在儿童期，大多数在3至5岁。此种疾病绝大多数影响男孩，只有在极少数的情况下，可能影响到女孩。

　　DMD是一种少见的遗传性疾病，表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间，且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计，全球每3600例男婴中约有1例DMD.

　　DMD首先表现为肌肉无力，此症状早在3岁即开始，最先影响患者的臀部、盆腔、大腿和肩膀的肌肉，继而影响胳膊、腿部和躯干的骨骼肌肉(原动肌)。小腿肚会变粗变大，在青少年时期，心肌和呼吸肌肉也会受到一定程度的影响和干扰。贝克肌营养不良症(BMD)是相对较为温和的DMD版本，其发病通常在十多岁或成年期，病程比DMD慢，预测难度也更大。

　　一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究显示出去氟可特的有效性。12周时，与安慰剂组相比，去氟可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周，表明去氟可特在平均肌肉强度评估方面显著优于安慰剂组。此外，服用去氟可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。

　　去氟可特相关不良事件与其他皮质类固醇药物相似。最常见不良事件包括面部浮肿、体重增加、食欲增大、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症和向心性肥胖。不太常见的副作用包括内分泌功能紊乱、对感染的敏感性增加、血压升高、胃肠穿孔、严重皮疹、行为和情绪改变、骨密度下降和视觉问题（如白内障）。

　　FDA授予去氟可特快速通道地位及优先审查资格，还获得孤儿药认定。孤儿药，特指治疗罕见病的药物，可以享受研发生产激励政策。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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