在全球范围内约有35万白血病患者，其中25%左右为急性骨髓系白血病患者。这当中又有近1/3的AML患者携带了FLT3基因突变。FLT3是Ⅲ型受体型酪氨酸激酶(receptor tyrosine kinase简称RTK)家族成员之一，在正常造血及免疫系统发育中起着重要作用，该基因突变与AML的发生和较差的预后密切相关。

　　米哚妥林（midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。早在2015年第57届美国血液病学会（ASH）年会上，诺华（Novartis）公司就公布了midostaurin一项全球III期RATIFY（CALGB 10603）临床研究的积极数据，为全球血液病学家及AML群体带来期待已久的重大突破。

　　美国FDA的此次批准，是基于717例以前未经治疗的FLT3+AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。试验中，接受米哚妥林与化疗联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比总生存期更长，其没有某些并发症的生存期也更长（平均8.2个月对3个月），这里的并发症包括起始治疗60天内不能达到完全缓解、白血病进展或死亡。

　　美国Dana-Farber癌症研究所RichardM.Stone等人，6月发表于N Engl J Med.的报告进一步表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。

　　除外急性髓性白血病，FDA还批准米哚妥林用于治疗患有某些罕见类型血液疾病的成人患者，包括具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病的成人患者。推荐剂量为100mg,每日两次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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