艾曲博帕（eltrombopag）与标准免疫抑制治疗（IST）联用，被批准用于再生障碍性贫血成人和两岁及以上儿科患者的一线治疗。艾曲博帕是美国数十年来针对新诊断SAA患者的首个新疗法。此外，诺华公司已于2018年4月向欧洲药品管理局（EMA）提交了Revolade（艾曲博帕在美国以外多数国家的商品名）的申请，作为一线再生障碍性贫血的治疗，预计监管机构将在2019年作出最终决定。

　　艾曲博帕是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞刺激和分化来增加血小板的产生。该药物已经批准用于对IST反应不足的再生障碍性贫血患者治疗。它在全球100多个国家也被批准用于患有慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）的成人和儿童，这些患者对其他治疗无效，此外还可以用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板减少症。

　　诺华肿瘤学首席执行官Liz Barrett表示，“如果不及时治疗，严重的再生障碍性贫血可能是致命的，当前的初始治疗方案对许多患者来说效果甚微。美国FDA对艾曲博帕的批准，对于患有这种具有挑战性疾病的患者来说是一个重要的进步，这也展示了诺华继续在几乎没有治疗方案的领域重新创造治疗方案的能力。”

　　这项批准是基于诺华根据合作研究和开发协议（CRADA）进行的试验结果分析，该试验由国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）校内研究计划部门赞助。该研究显示，44％（95％CI 33,55）IST初治无效的再生障碍性贫血患者在使用艾曲博帕联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出了近27％。6个月时，试验患者的总体反应率为79％（95％CI 69,87）。

　　获得的高反应率数据对先前未接受标准IST治疗的再生障碍性贫血患者具有显着的临床意义。该试验进一步加强了该药物对于IST难治性再障适应症的效果。艾曲博帕于2015年获批用于IST难治性再障，当时的试验结果显示，治疗后患者血小板计数维持稳定并在停用艾曲博帕后骨髓功能恢复。

　　这项试验的新数据还显示，受试者接受药物治疗后出现了持续应答，对于接受6个月的艾曲博帕与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢菌素（CsA）、随后使用CsA维持治疗的患者，中位反应持续时间达到了24.3个月。在本研究中，报告最常见的不良反应（发生率≥5％）是肝功能检查异常、皮疹和皮肤变色，包括色素沉着过度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)可以治疗血液病吗？

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