据报道，严重血小板减少症的患病率为1%的肝硬化患者，类似于慢性丙型肝炎，但在CLD的其他原因中可能不太常见（Peck-Radosavljevic 2017：Bashour 2000）。然而，丙型肝炎的治疗已经改善，并且由于更好的病毒载量控制，血小板计数可能增加。考虑到计算的预防措施，在肝硬化的预定程序中支持血小板计数的医疗需求在欧洲影响不到10,000人。然而，CLD作为非酒精性脂肪性肝病和非酒精性脂肪性肝炎的其他原因越来越多地成为全球肝硬化的原因。随着肥胖，糖尿病和代谢综合征的流行继续增加，这种负担预计会增加（Estes 2018）。此外，没有关于每个患者正在经历多少侵入性手术的数据，但由于它们包括牙科手术，穿刺等，每年治疗需求可能比血小板计数少的患者数量高出许多倍。研究显示，重度血小板减少(PLT ≤50×109/L)显著增加肝硬化患者侵入性操作相关出血以及大出血事件发生率4.5，血小板减少如不能得到纠正往往会导致治疗推迟甚至取消。

　　肿瘤化疗导致的血小板减少症的发生可导致化疗疗效降低，是临床常见的化疗药物剂量限制性毒性反应。目前血小板输注、糖皮质激素和第一代人重组全长血小板生成素是国内临床相关疾病的主要治疗手段。第二代TPO-R激动剂的出现是对现有治疗方案的一种有益补充。

　　2018年5月，Dova子公司AkaRx的阿伐曲泊帕片（Avatrombopag、商品名：Doptelet）适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者获得美国FDA批准上市。2019年4月获得NMPA授予优先审评资格，2019年6月，该新药用于肿瘤化疗引起的血小板减少症的III期临床试验申请获国家药监局批准。

　　阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，弥补了已上市药物的一些不足。血小板生成素受体（TPO-R）激动剂是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。阿伐曲泊帕可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。 阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体，并且与TPO在血小板生成上具有累加效应。术前用药，手术后停药，在手术当天以及术后7天内，可以不必输入血小板或者采取其他措施。阿伐曲泊帕的疗效和安全性在两项共计入组435例合并严重血小板减少症的慢性肝病患者的临床研究（ADAPT-1，ADAPT-2）中得到证实。这两项研究评估了连续5天口服两种剂量水平阿伐曲泊帕与安慰剂的疗效和安全性差异。结果显示，与安慰剂组相比，两个剂量组中血小板计数升高且不需要血小板输注或任何急救措施的患者比例均高于安慰剂组。给药组常见不良反应包括发热、胃痛、恶心、头痛、疲劳和手脚水肿。此外，Dova还计划开发阿伐曲泊帕用于治疗化疗导致的血小板减少症以及免疫性血小板减少性紫癜。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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