艾曲波帕于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验证实：艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
为什么艾曲波帕会用来治疗再障？此药有什么作用？目前研究认为艾曲波帕可能通过以下4种机制在AA治疗中发挥作用：
1、刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；
2、促进免疫耐受，抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；
3、免疫调节，进而减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；
还有一点的疗效验证是铁清除，可以促使细胞铁动员、减少铁过载的现象。艾曲存在疗效的评估验证，但也存在一部分的患者无效或是效果不好的情况，对此需要及时再度调整适合的针对性治疗，切勿耽误迁延病程。
用药建议：
1、艾曲波帕应用时间尽量长，有效率会更高；
2、艾曲波帕疗效稳定的患者，可以考虑停药，即便复发，再次治疗有效率仍较高；
3、艾曲波帕治疗后，尤其是短期（1年内）应该评价其疗效就染色体变化，决定后续治疗有无调整；
4、治疗后即便停药，也应该定期进行骨髓检查进行评价，因为目前缺乏长期观察结果作为指导；
5、艾曲波帕治疗无效患者，要警惕7号染色体发生异常进展为MDS或急性白血病，应尽早进行造血干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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