急性髓细胞白血病（AML）是髓系造血干/祖细胞恶性疾病，其特征在于未分化的髓样前体细胞的克隆扩增。AML是成年人最常见的急性白血病，发病率随年龄增加而增加。其临床表现为贫血、出血、感染与发热、脏器浸润和代谢异常等。尽管许多AML患者对化疗有反应，但也经常由于克隆进化等原因导致治疗失败。

　　吉列替尼是安斯泰来公司开发的新一代FLT3酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。其单药用于治疗患有FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病的成人患者，能够对FLT3-ITD和FLT3-TKD两大类FLT3基因变异导致的激酶活性异常增强产生抑制作用。

　　吉列替尼的批准基于ADMIRAL试验（NCT02421939）的中期分析。该临床试验共入组138名患有复发/难治性AML的成年患者。这些患者通过LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 伴随诊断确定了都具有FLT3 ITD、D835或I836突变。吉列替尼以每日120mg的剂量口服给药，直至出现不可接受的毒性或缺乏临床益处。该临床试验根据完全缓解率（CR）、部分血液学恢复率（CRh），CR / CRh持续时间（DOR）以及从输血依赖性到输血独立性的转换率确定疗效。在ADMIRAL试验中，中位随访4.6个月（95％CI:2.8, 15.8）后，29例患者达到完全缓解（CR）或部分血液学指标恢复CR（CRh）（21％，95％CI:14.5, 28.8）。

　　在过去的25年里，AML的临床治疗策略一直没有大的变化。此次FDA批准吉列替尼上市对具有FLT3相应突变的AML患者而言是莫大的福音，也是AML治疗史上重要的里程碑。期待吉列替尼在国内能够早日获批，为广大中国AML患者带来生的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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