维奈克拉是全球首个也是目前唯一上市的B细胞淋巴瘤因子-2（Bcl-2）抑制剂，为我国对于不适合强诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者带来了一线治疗全新选择。已有研究显示BCL-2在CLL细胞和AML细胞内过度表达，介导肿瘤细胞的存活，并与化疗药物耐药性相关。维奈克拉通过直接与BCL-2蛋白结合，取代促凋亡蛋白(如BIM)与BCL-2蛋白的结合，引发线粒体外膜通透性增加和半胱天冬酶的活化，帮助恢复凋亡过程。非临床研究显示，维奈克拉对过度表达BCL-2的肿瘤细胞有细胞毒活性。

　　2021年07月21日，罗氏集团（Roche）宣布，与艾伯维（AbbVie）联合开发的“first-in-class”BCL-2抑制剂维奈克拉（venetoclax）已被美国FDA授予突破性疗法认定，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，用于一线治疗中/高/极高风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。

　　这是维奈克拉获得的第6个突破性疗法认定。该项突破性疗法认定是基于一项开放标签、多中心、非随机的剂量递增Ib期M15-531临床试验获得的积极中期结果。该试验旨在评估在既往未经治疗的高风险MDS患者中，维奈克拉与阿扎胞苷联用的药代动力学与安全性，并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。而阿扎胞苷通过诱导促进细胞死亡的NOXA和PUMA蛋白，可能抑制促进生存的MCL1和BCL-XL蛋白的活性。因此，它可能与抑制BCL-2的维奈克拉产生协同作用。

　　此前，这两种药物的组合，在一线治疗无法接受高强度化疗的急性髓系白血病（AML）患者时就展示了优异的疗效。3期试验达到主要终点，与阿扎胞苷单药治疗相比，联合用药将患者死亡风险降低了34%，显著延长了患者的总生存期（OS）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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