诺华用于治疗罕见血液疾病——严重再生障碍性贫血的药物艾曲泊帕获欧盟批准，成为首个获批的治疗该疾病的药物，主要针对那些对标准疗法不敏感的患者。严重再生障碍性贫血表现为骨髓无法生成足够的红细胞、白细胞和血小板，这就导致患者面临极大的感染和出血的风险。在欧洲，每年每百万人中可以检出两名患有该疾病的患者。
目前的治疗手段主要是通过免疫抑制疗法或是造血干细胞移植来增加正常血细胞的数量。然而高达1/3的患者对免疫抑制疗法无应答，并且有应答的患者中也存在着30%—40%的复发率。确诊后5年内大约有40%的患者会死于感染或是出血，这就使得一种更加有效的替代疗法成为迫切的需求。此次艾曲泊帕的获批主要是基于II期临床试验数据。40%对免疫抑制疗法无应答的患者在使用艾曲泊帕 (eltrombopag) 后产生了血液学应答，同时该药物的安全性也达到了要求，临床试验中(>=20%)主要的副反应表现为恶心（33%）、疲倦（28%）、咳嗽（23%）、腹泻（21%）和头痛（21%）。
目前该药物已经以商品名Promacta在美国上市，主要适用于对免疫抑制疗法无应答的严重再生障碍性贫血患者，用法为每日一次。还适用于对皮质类固醇、免疫球蛋白和脾切除治疗无效的慢性免疫性血小板减少性紫癜患儿。
此外，艾曲泊帕已经在100多个国家被批准用于治疗患有慢性免疫性血小板减少性紫癜的成人患者，并且在超过45个国家被批准用于治疗患有慢性丙肝的血小板减少患者，使得他们能够开始和维持干扰素治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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