2020年10月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准将阿扎胞苷（维达莎）与维奈克拉联合用于≥75岁或患有合并症而不能进行强化诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）患者。

　　本次美国FDA批准阿扎胞苷联合维奈克拉的新适应症是基于VIALE-A研究的显著结果1.VIALE-A研究是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，研究对431例患者进行随机化分组，286例接受阿扎胞苷+维奈克拉，145例接受阿扎胞苷+安慰剂治疗。结果显示，在新诊断但不适合进行强化化疗的AML患者中，经阿扎胞苷+维奈克拉治疗的患者比单独使用阿扎胞苷的患者的总体生存时间更长，缓解率也更高。

　　阿扎胞苷+维奈克拉的中位OS为14.7个月，对照组的中位OS为9.6个月，联合用药将中位OS明显延长了5.1个月（P＜0.001），而且在不同亚组中也观察到相同的OS获益。阿扎胞苷联合维奈克拉的完全缓解（CR）率为36.7%，明显高于对照组（17.9%，P＜0.001）。联合组的复合完全缓解率为66.4%，对照组则为28.3%（P＜0.001）。而且还观察到，阿扎胞苷联合维奈克拉可显著提高不同基因突变患者（IDH1/2、FLT3、NPM1及TP53）的缓解率。在缓解深度上，联合组也同样明显优于对照组，阿扎胞苷联合维奈克拉的微小残留病（MRD）阴性率为23.4%，阿扎胞苷单药仅为7.6%。

　　除了对新诊断AML患者疗效明显以外，阿扎胞苷联合维奈克拉在复发难治性（R/R）AML患者中，也展现出了可观的疗效。Bewersdorf JP等对7项维奈克拉单药和联合去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷治疗R/R AML的临床研究进行了系统综述和Meta分析。结果显示，阿扎胞苷+维奈克拉的总缓解率（ORR）为33%-50%，而地西他滨+维奈克拉、阿糖胞苷+维奈克拉的ORR分别为0%-47%和13%-23%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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