dinutuximab是一款单克隆抗体（一种蛋白质），可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的GD2（双唾液酸神经节苷脂的碳水化合物基团2）特定靶点结合，使它们成为身体免疫系统的目标，进而杀死癌细胞。dinutuximab最常见的副作用是发烧和头痛，其他副作用包括超敏反应（过敏）、呕吐、腹泻、毛细血管渗漏综合征和低血压。2021年8月17日，dinutuximab (Unituxin)被批准用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者。具体指已接受过诱导化疗并至少获得部分缓解，且随后进行过清髓治疗和干细胞移植的患者；也可用于伴或不伴有残留病灶的复发或难治性（R/R）神经母细胞瘤患者。dinutuximab是欧洲药品管理局 (EMA) 批准的靶向免疫疗法。

　　dinutuximab此次能在中国获批是基于国际儿科肿瘤协会欧洲神经母细胞瘤小组（SIOPEN）与APERION Biologics和EUSA Pharma合作开展的关键性试验的临床结果。试验评估了dinutuximab治疗高危神经母细胞瘤的疗效，其中包括一组对比dinutuximab单药或联合白介素-2（IL-2）作为一线疗法的随机对照试验，以及两项针对复发或难治性患者的单臂试验。

　　在SIOPEN试验 (HR-NBL1) 中，所有患者均接受标准诱导和结合自体干细胞救助（ASCR）的高剂量治疗（HDT），局部对照包括对原发肿瘤部位进行手术和放疗，然后使用异维甲酸。实验选取844名符合条件患者进行5年、8年的随访。结果表明，接受dinutuximab治疗的患者的五年无事件生存率 (EFS) 为57%，而历史对照组为42%(p<0.01)，五年总生存率(OS) 率分别为64%与50%( p≤0.0001)。

　　目前已在514名患者中评估了dinutuximab的安全性。最常见的不良反应为发热和疼痛，患者接受镇痛治疗后仍会发生。其他常见的不良反应为超敏反应、呕吐、腹泻、毛细血管渗漏综合征和低血压。总的来说，实验表明在高风险神经母细胞瘤维持治疗中加入dinutuximab治疗有明显的生存获益。这为在这个具有挑战性的患者群体中进一步建立免疫治疗策略提供了重要的基线。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  dinutuximab  https://www.kangbixing.com/