2020年05月09日,美国食品和药物管理局（FDA）批准礼来（Eli Lilly）子公司Loxo Oncology的靶向抗癌药塞尔帕替尼（selpercatinib,40mg和80mg胶囊），用于治疗肿瘤在特定基因（转染期间重排基因，RET基因）存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。

　　塞尔帕替尼是第一个被批准专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。具体而言，该药被批准用于治疗：（1）晚期或转移性NSCLC成人患者；（2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性MTC患者；（3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。特别值得一提的是，高达50%的RET融合阳性NSCLC患者可能存在肿瘤脑转移，在存在基线脑转移的患者中，塞尔帕替尼显示出强劲疗效，颅内缓解（CNS-ORR）高达91%（n=10/11）。

　　塞尔帕替尼是首个专门针对转移性非小细胞肺癌和晚期或转移性甲状腺癌患者的治疗药物，一种可以抑制野生型RET和多种突变的RET亚型的激酶抑制剂。作为一种靶向疗法，塞尔帕替尼可以针对特定的由RET驱动的晚期或者转移性的驱动因素，RET基因突变可以导致细胞增殖发生异常，从而发生潜在的癌症风险。数据显示，RET融合基因在患者占NSCLC患者的1~2%，而在晚期甲状腺癌髓样癌症患者中，这一比例高达90%。

　　临床数据

　　——治疗非小细胞肺癌（NSCLC）

　　在105例接受过含铂类化疗、39例未经治疗的RET融合阳性的NSCLC患者，其中105例经治的客观缓解率（ORR）为64%，81%的应答患者缓解持续时间（DOR）≥6个月，39例初治的患者中，ORR为84%。

　　——治疗甲状腺髓样癌（MTC）

　　在143例晚期转T突变的MTC患者（年龄≥12岁）中进行塞尔帕替尼的疗效评价，其中55例先前接受过治疗（卡博替尼、凡德他尼等）的治疗，ORR缓解率为69%，76%的应答患者DOR≥6个月，88例未治疗的MTC患者中，ORR为73%，61%的患者DOR≥6个月。

　　——治疗RET融合阳性的甲状腺癌

　　在27例的RET融合的甲状腺癌患者中进行疗效评价，其中19例放射性碘难治并且接受过另一种系统疗法，8例放射性碘难治并且没有接受过其他任何疗法，结果显示，在19例接受过另一种系统疗法的甲状腺癌患者中，ORR为79%，87%的应答患者DOR≥6个月；8例RAI未治的甲状腺癌患者中，ORR为100%，75%的应答患者DOR≥6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗RET融合阳性NSCLC患者的效果如何？

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