普纳替尼（Ponatinib）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），商品名为Iclusig.其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA)特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

　　2013年7月1日欧盟批准其用于与美国相同的适应证。2013年11月初，欧洲药品管理局（EMA）称其对普纳替尼所致动脉血栓情况进行了评估，发现它的副作用，如血管闭塞性事件（血凝块阻塞动脉或静脉）发生率高于欧盟在2013年7月给予其上市授权时观察到的情况。EMA药物警戒性风险评估委员会（PRAC）称，患者和医师可根据批准用途继续使用，但是要“更加小心谨慎”，并要密切监测血栓栓塞（静脉和动脉血液凝块形成）和血管闭塞的发生。PRAC建议，更新普纳替尼的产品信息，包括要加强心血管风险的警示，并在使用本品治疗前就要做好优化心血管治疗的指导。除产品信息修改外，PRAC还强调需对该药的利益–风险状况作深入讨论。

　　普纳替尼在日本人群完成的1项一/二期临床研究结果表明：中位治14.9个月时，累积动脉栓塞事件发生率已达到14%(5/35)，发生风险和欧美人群治疗第一年时候血管栓塞发生率非常接近。同时，三级以上的高血压和血小板降低发生率高达37%和57%。尽管日本于2016年9月9日批准普纳替尼用于治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕纳替尼/普纳替尼(PONATINIB)治疗CML患者的效果怎么样？

　　更多药品详情请访问  普纳替尼  https://www.kangbixing.com/drug/punatini/