急性髓系白血病是一组高度异质性的克隆性疾病，发病基础主要是因为获得性体细胞突变在造血干祖细胞中的不断累积。近年来，深度测序技术的发展和应用使我们全景式的认识了基因突变普。通过这些研究和发现，科学家们不停地尝试，并且研发了多种小分子靶向治疗药物，并取得非常好的成果。
突变fms样酪氨酸激酶3(FLT3)基因突变是AML最常见的基因突变之一，主要包括FLT3跨膜区的内部串联重复突变(FLT3-ITD)和累及活化环中的点突变(FLT3-TKD)两种形式。近年来，靶向FLT3受体激酶抑制剂的研发取得了巨大进展。其中，第一代FLT3抑制剂主要包括索拉菲尼和米哚妥林。其为多靶点抑制剂，单药治疗对FLT3-ITD突变复发或难治性AML(R/RAML)患者的生存改善并不显著，现多与化疗联合使用。
全球多中心前瞻性RATIFY研究证实，米哚妥林与标准化疗联合可以有效地治疗急性髓系白血病，并且可以显著提高FLT3突变成人AML患者的总体生存(OS)(中位生存时间为74.7vs25.6个月，HR=0.78，N=717)。通过这项研究，美国食品药品监督管理局已经批准了米哚妥林用于FLT3-ITD突变初治AML患者的治疗。同时，在最新的欧洲白血病网以及美国国立综合癌症网络的指南中，米哚妥林联合化疗也被推荐作为FLT3突变成人AML患者的一线治疗方案。
米哚妥林来自诺华，商品名Rydapt,是一种小分子激酶抑制剂，FDA批准的适应症包括：1）初发FLT3阳性AML,与标准3+7方案联合，不可单用；2）系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤，或肥大细胞白血病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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