FDA批准博舒替尼用于治疗慢性髓性白血病。博舒替尼通过阻断促进异常粒细胞生成的酪氨酸激酶信号而发挥作用，其可用于治疗对伊马替尼等其他治疗耐药或无法耐受的慢性期、加速期或急变期费城染色体阳性CML患者。
一项涉及546例慢性期、加速期或急变期CML成人患者的临床研究就该药的安全性和有效性进行了评估。所有患者均在接受伊马替尼一线或二线治疗后出现疾病进展，或不能耐受前述治疗的副作用。所有受试者均接受博舒替尼治疗。
在慢性期CML患者中，通过治疗首个24周内出现主要遗传学缓解（MCyR）的患者数量确定疗效。结果显示，24周后曾接受伊马替尼治疗的患者有34%实现MCyR.在任意时间实现MCyR的患者中，治疗反应至少持续18个月者占52.8%。在既往接受达沙替尼和（或）尼洛替尼继之伊马替尼治疗的患者中，约有27%患者在治疗首个24周实现MCyR；至少持续9个月者占51.4%。在既往至少接受过伊马替尼治疗的加速期CML患者中，治疗首个48周内实现完全血液学缓解和整体血液学缓解的患者分别占33%和55%。急变期CML患者分别有15%和28%实现完全血液学缓解和整体血液学缓解。博舒替尼治疗最常见副作用为腹泻、恶心、血小板减少、呕吐、腹痛、皮疹、贫血、发热和乏力。
FDA药品评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Pazdur博士表示，随着酪氨酸激酶抑制剂的获批，基于疾病分子基础对CML的理解更深入，其治疗正在出现改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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