特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种免疫介导的血小板减少综合征，是临床最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的 30%，欧美国家年发病率为5~10/10 万人口，可发生在任何年龄阶段，其中约一半以上发生在儿童。我国尚无ITP 发病的流行病学资料。帮助ITP 患者将血小板数量快速提高到安全水平是关键，然而从现有治疗方案看，ITP 的治疗面临诸多挑战。一线治疗通常使用糖皮质激素，虽然短期内有效，但治疗副作用多，现有二线治疗方案都不尽完善，各有风险。艾曲波帕的获批为ITP 患者带来了新的治疗选择。
艾曲波帕是一种口服生物可利用的、小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂。促血小板生成素（TPO）是参与调节巨核细胞生成和血小板产生的主要细胞因子，它是 TPO-R 的内源性配体。艾曲泊帕与人 TPO-R 的跨膜结构域相互作用，启动类似于但又不同于内源性血小板生成素(TPO)的信号级联反应，诱导骨髓祖细胞增殖和分化成巨核细胞。
艾曲波帕的优势：
1、与现有治疗血小板减少症药物比较，艾曲波帕是首个口服给药的治疗血小板减少症的药物，安全性高。
2、首个获批用于不适合开展或保持干扰素疗法的慢性 HCV 患者的支持性治疗药物。
3、2014 年2 月获得FDA 治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的突破性疗法认定，是美国数十年来对新诊断的SAA 患者批准的首种新疗法。
4、适应症众多，未来将覆盖所有类型的血小板减少症，随着适应症的不断增加，将成为血液系统疾病的重磅炸弹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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