米哚妥林(Midostaurin)是一种口服多激酶受体抑制药，2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin/RYDAPT)抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放（并诱导凋亡）。

　　研究学者们进行了一项3期试验，以确定在标准化疗中加入米哚妥林是否会延长该群体的总体存活率。试验筛选了3277名18至59岁的患者，他们新诊断出AML的FLT3突变。患者被随机分配接受标准化疗（柔红霉素和阿糖胞苷诱导治疗和高剂量阿糖胞苷巩固治疗）加上米哚妥林或安慰剂;那些在巩固治疗后处于缓解期的患者进入维持阶段，他们接受了米哚妥林或安慰剂。根据FLT3突变的亚型对随机化进行分层：酪氨酸激酶结构域（TKD）或内部串联重复（ITD）突变的点突变，具有高比率（> 0.7）或低比率（0.05至0.7）的突变体对野生型等位基因（分别为ITD [高]和ITD [低]）。允许同种异体移植。主要终点是总体生存。

　　共有717名患者接受了随机分组; 360分配给米哚妥林组，357分配给安慰剂组。 FLT3亚型在214名患者中为ITD（高），在341名患者中为ITD（低），在162名患者中为TKD.治疗组在年龄，种族，FLT3亚型，细胞遗传学风险和血细胞计数方面均衡良好，但与性别无关。米哚妥林组的总生存期明显长于安慰剂组，无事件生存率（事件或死亡风险比为0.78;单侧P） = 0.002）。在初步分析和分析中，对接受移植的患者的数据进行了审查，米哚妥林的益处在所有FLT3亚型中都是一致的。两组的严重不良事件发生率相似。将多靶点激酶抑制剂米哚妥林添加到标准化疗中显着延长了AML和FLT3突变患者的总体和无事件生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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