美国FDA2019年批准了强生公司研发的一种靶向膀胱癌药物。这是癌症晚期患者首次获得与特定基因突变相匹配的批准治疗。强生的药物名为厄达替尼,可以用于治疗转移性或局部晚期膀胱癌患者，这些患者的肿瘤中含有一种名为FGFR的基因发生改变。厄达替尼也是第一个进入美国市场的FGFR抑制剂。近年来，免疫疗法如默克公司的Keytruda和罗氏的Tecentriq已经成为转移性膀胱癌的标准治疗药物。然而，对于以前未经治疗的患者，现在只推荐使用高水平的PD-L1生物标志物的患者使用这些药物，这可能为厄达替尼和其他类似的靶向治疗开辟了一条道路。

　　厄达替尼 (erdafinitib)是强生2019年第二次获得药品批准，FDA的批准是基于87名患者的早期结果，因此还需要进一步的研究。具体来说，厄达替尼适用于成年膀胱癌患者，这些患者的肿瘤在化疗后继续生长，且FGFR2或FGFR3基因发生了变化。在这87例患者中，厄达替尼治疗帮助28例患者缩小了肿瘤，其中2例患者出现了完全反应。治疗也伴随着显著的副作用，包括严重眼部问题的风险，如角膜炎和视网膜疾病。FDA建议患者进行间歇性眼科检查。

　　通过批准厄达替尼, FDA将肺癌和乳腺癌常见的靶向治疗方法扩展到膀胱癌。FDA的肿瘤中心主任Richard Pazdur在周五的声明中说：“我们在一个更个性化或精准化的医疗时代，随着新疾病类型的研究取得进展，针对患者特定基因突变或生物标志物的癌症治疗能力正成为标准。”

　　这允许在较少支持数据的情况下更快地批准癌症药物，不过正如厄达替尼所显示的那样，这样的结果并不总是需要转化才能获得有条件的批准。美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology)年会上公布的更完整的数据显示，厄达替尼在99名患者中导致37%的部分反应率和3%的完全反应率。强生子公司Janssen发言人证实，这些数据是根据调查人员的评估得出的，而FDA在批准中引用的数据来自一个盲法独立审查委员会。根据ASCO的数据，中位总生存期达到13.8个月，中位无疾病进展生存期为5个半月。

　　目前正在进行一项三期研究，测试厄达替尼对化疗或Keytruda (pembrolizumab)的疗效，目标完成日期为2020年11月。到那时，可能会有类似于厄达替尼的FGFR抑制剂出现。Incyte正在开发pemigatinib,一种FGFR 1/2/3抗体疗法，用于胆管癌和膀胱癌。

　　膀胱癌，包括尿路上皮癌，是美国第六大最常见的癌症类型。根据FDA的数据，大约20%的复发或难治性疾病患者存在FGFR改变。强生引用的数据显示，每年多达3000名尿路上皮癌患者的FGFR检测呈阳性。除了厄达替尼之外，FDA还批准了来自Qiagen的用于测试FGFR变化的配套诊断。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)治疗尿路上皮癌的效果如何？

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