吉妥珠单抗是全球首个上市的抗体偶联药物，2000年5月17日凭借26%的应答率被FDA加速批准上市，用于单药治疗首次复发、60岁以上、CD33+、不适合细胞毒化疗的急性髓性白血病（AML）患者。2004年，Wyeth启动了吉妥珠单抗上市后的验证性III期研究，代号SWOG 106，评估在化疗基础上联合使用吉妥珠单抗能否延长患者生命。

　　但是SWOG 106研究进行初期，就发现吉妥珠单抗治疗组有严重的致命性肝损伤，联合用药组的死亡率高于单独使用化疗组（5.7% vs 1.4%），且未表现出明显的生存获益，SWOG 106研究随之提前终止，辉瑞也在2010年6月宣布将吉妥珠单抗自主撤市。

　　在将吉妥珠单抗撤市之后，辉瑞联合法国急性白血病协会（Acute Leukemia French Association,ALFA）开展了代号为ALFA-0701的III期、开放标签研究，招募了278例50~70岁新确诊AML患者，给予化疗药物（柔红霉素+阿糖胞苷）±更低剂量吉妥珠单抗（3mg/m2）的联合治疗方案，期望在降低毒性的同时通过提高吉妥珠单抗给药频次实现较大的累积剂量。结果显示，在第3年时，联合用药组的无事件生存期（EFS）得到显著改善；联合用药组在第2年时有总生存期获益，但第3年时的总生存期的改善不明显。在安全性方面，联合用药组虽然会发生顽固性血小板减少症，但并未引起死亡率明显增加。详细结果曾发布于ASH2011年会。

　　辉瑞此次重新提交吉妥珠单抗一线治疗AML的上市申请正是基于ALFA-0701研究的数据以及对包括 ALFA-0701在内的5项总共涉及3000例患者的III期研究的荟萃分析结果。

　　AML是成人最常见的白血病类型，占所有白血病的80%。2017年美国大约有21380例新确诊AML患者。近年来，大家对AML的科学认识不断加深，也有不少新药物获批上市，但AML患者的长期生存率并未得到明显改善，5年以上生存率只有25%，仍需要新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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