原发性吞噬淋巴细胞组织增生症是一种罕见的综合征，其特征在于免疫功能异常和过度炎症。它通常在婴儿期出现，并伴有高死亡率。专家在一项开放标签，单组，2-3期研究中研究了地塞米松联合依帕伐单抗（人类抗干扰素γ抗体）的疗效和安全性，该研究涉及入组前已接受常规治疗（先前治疗患者）和未曾接受治疗的18岁以下、患有原发性吞噬性淋巴细胞组织增生症的患者。患者进入长期随访研究，直到异基因造血干细胞移植后1年，或者如果不进行移植，则可以在最后一次给药1年后进入长期随访研究。
根据移植时间不同，计划的8周治疗期可以缩短或延长。主要疗效终点是总体疗效，根据客观的临床和实验室标准对先前治疗的患者进行评估。截止2017年7月20日，共有34名患者（27名先前接受治疗的患者和7名未接受治疗的患者）接受了依帕伐单抗；26名患者完成了研究。共有63%的之前接受治疗的患者和65%接受过依帕伐单抗输注的患者有反应；明显高于预先指定的无效假设40%（分别为P=0.02和P=0.005）。在先前接受治疗组中，70%的患者能够进行移植，而接受依帕伐单抗的患者也有65%。
在最后一次观察中，74%的先前接受治疗的患者和71%接受依帕伐单抗的患者存活。依帕伐单抗与任何器官毒性无关。10名患者在依帕伐单抗治疗期间发生严重感染。1例因播散性组织胞浆菌病而停用。依帕伐单抗是针对原发性吞噬性淋巴细胞组织增生症的有效靶向治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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