2019年5月，FDA授予索托拉西布孤儿药资格，同年9月获得快速通道评审资格；2020年12月10日，FDA授予索托拉西布突破性疗法（BTD）实时肿瘤学审查资格（RTOR），且于2021年5月28日，被FDA加速批准上市，用于治疗携带KRAS G12C突变且至少接受过一次全身性治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这也是全球首个针对该突变获批的治疗药物，也是40年攻破KRAS靶点研发路上的重要里程碑。

　　此次FDA的加速批准是基于一项I/II期CodeBreaK100临床试验（NCT03600883）的NSCLC单臂试验。CodeBreaK100是一项多中心、开放标签的I/II期研究，用以评价索托拉西布单药治疗KRAS G12C突变晚期实体瘤受试者或索托拉西布联合PD-1/L1治疗KRAS G12C突变晚期NSCLC受试者的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学和有效性。主要终点为依据RECIST v1.1标准盲态独立中心评估（BICR）的客观缓解率（ORR），次要终点为PK、持续缓解时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）和安全性。

　　支持索托拉西布上市的安全性数据：在CodeBreaK100研究中，357例受试者接受索托拉西布 960mg 口服QD治疗，结果显示在KRAS G12C突变NSCLC（n=204）和其他实体瘤患者中索托拉西布的安全性良好，其中28%的患者（NSCLC 39%）治疗时间≥6个月，3%的患者治疗时间超过一年。最常见的不良反应为腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、疲劳、肝毒性和咳嗽等。在204例KRAS G12C突变NSCLC患者中，50%的患者发生严重不良反应，9%患者由于不良反应永久停药，34%患者由于不良反应暂时停药，5%患者由于不良反应调整用药剂量（减量）。

　　支持索托拉西布上市的有效性数据：共入组126例经免疫检查点抑制剂和/或含铂化疗后进展的KRAS G12C突变局部晚期或转移性NSCLC患者，口服索托拉西布 960 mg QD治疗，直到疾病进展。结果显示，索托拉西布在124例可评估疗效的NSCLC患者中，ORR为36%（95%CI:28，45）（其中CR 2%，PR 35%），mDOR为10.0个月（range:1.3+，11.1），mPFS为6.7个月，DCR为80.5%。总体来看，索托拉西布具有良好的抗肿瘤活性和可接受的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：索托拉西布(SOTORASIB)可用于治疗肺癌KRAS突变的患者？

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