dinutuximab是一种单克隆抗体，可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合。GD2属于神经节苷脂（gangliosides）的一种，大量存在于神经母细胞瘤细胞表面。当dinutuximab同GD2结合后，可以诱导双重免疫机制，使免疫系统破坏神经母细胞瘤的癌细胞。
2017年，dinutuximab已获得欧盟委员会批准，用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。此外，dinutuximab还获得了英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐，用于治疗儿童高危神经母细胞瘤。
dinutuximab用于神经母细胞瘤的疗效，已在一项名为APN311-302的关键3期临床研究中获得验证。数据显示，在高危神经母细胞瘤一线治疗的维持阶段使用dinutuximab,与未使用免疫疗法的对照组患者（n=450）相比，接受dinutuximab治疗的患者（n=367）生存期得到了改善，三年总生存（OS）率提高了12%；五年时OS率约为65%，而对照组为 50%。研究还显示，未接受过免疫治疗的患者在治疗维持期中使用dinutuximab,也可用于防止某些高危神经母细胞瘤患者复发或进展。
英国南安普顿大学（University of Southampton）癌症免疫中心儿童肿瘤科教授Juliet Gray博士曾表示，通过利用人体自身的免疫系统，dinutuximab已显示出可以非常有效地靶向和攻击某些癌症。对于一些孩子来说，这甚至可能让他们长期无癌生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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