美国时间2020年5月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准礼来公司的塞尔帕替尼（selpercatinib,Loxo-292）上市，用于治疗：

　　成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者；

　　需要系统治疗的成人及12岁以上晚期或转移性RET突变阳性甲状腺髓样癌患者；

　　放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　塞尔帕替尼是获批的第一款专门针对具有RET基因改变的癌症患者的疗法。FDA对塞尔帕替尼的批准基于一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。在临床试验期间，患者口服160mg 塞尔帕替尼，每日两次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。经铂化疗的RET融合阳性成人NSCLC患者：105例患者的ORR为64％。对治疗有反应的患者中，81％的患者的反应持续至少六个月。

　　还对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估，这些患者的ORR为84％。对治疗有反应的患者中，58％的患者的反应持续至少六个月。成人和12岁及以上儿童的RET突变型甲状腺癌患者：这项研究招募了143例晚期或转移性RET突变甲状腺癌患者。55名先前卡博替尼、凡德他尼治疗的患者的ORR为69％。对治疗有反应的患者中有76％的反应持续至少六个月。88例既往未接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者的ORR为73%，对治疗有反应的患者中有61％的反应持续至少六个月。成人和12岁以上儿童的RET融合阳性甲状腺癌患者：该研究招募了19例放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌并接受了另一项先前的全身治疗的患者，以及8例未接受任何其它治疗的RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　之前接受过治疗的19位患者的ORR为79％，87％对治疗有反应的患者的反应持续至少六个月。8例仅接受过放射性碘治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为100%，对治疗有反应的患者中有75％的反应持续至少六个月。从这些临床数据可以看出，塞尔帕替尼的有效率（ORR）都超过了60%，有些适应症甚至能到100%，数据惊艳。这是因为RET基因融合和RET点突变导致的癌症主要依赖这种单一激活的激酶，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，这让这类肿瘤对RET的靶向药高度敏感。

　　所以，用药之前一定要做基因检测，据统计RET基因融合出现在约2%的非小细胞肺癌患者中，10-20%的乳头状甲状腺癌中，而RET点突变主要出现在60%的甲状腺髓样癌患者中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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