神经母细胞瘤是儿童中最常见的实体瘤，仅次于脑癌，严重影响5岁以下儿童患者的生活，因患者数较少，其同时也是一种罕见病。2015年3月10日，美国FDA批准United Therapeutics Corporation（UTC）的GD2靶向药物地努妥昔单抗用于儿童高危神经母细胞瘤的治疗，是第一个聚糖靶向的癌症免疫药物。
地努妥昔单抗是一种嵌合单克隆抗体，靶向一种称为GD2的肿瘤相关碳水化合物结构，GD2大量存在于神经母细胞瘤细胞表面。Unituxin粘附于神经母细胞瘤细胞后，即诱导双重免疫系统机制（补体依赖型和抗体依赖型细胞介导免疫通路），将这些癌细胞作为机体免疫系统的靶点。随后发起攻击，通过机体的自然杀伤免疫细胞和补体蛋白质系统来杀死这些癌细胞。
这项获批是基于一项开放标签、随机的临床III期（NCT00026312；ANBL0032）针对神经母细胞瘤患者进行的积极数据。数据结果显示，在平均随访时间2.1个月内，地努妥昔单抗治疗组（n=113）的无事件生存期（EFS）（66% vs 46%；p=0.01）与总生存期（OS）（86% vs 75%；p=0.02）显著高于标准治疗组（n=113），达到了试验的主要终点。最常见的药物不良反应（≥25%）是疼痛、发热，血小板减少，淋巴细胞减少，输注反应，低血压，低钠血症，低钠血症，呕吐，腹泻，低钾血症，毛细血管渗漏综合征，中性粒细胞减少症，荨麻疹，低蛋白血症，天冬氨酸转氨酶升高，以及低钙血症。最常见的严重不良反应（≥5%）是感染，输液反应、低钾、低血压、疼痛、发热和毛细血管渗漏综合征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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