在胃肠道间质瘤（GIST）里面，基因突变可以“打开”（ON）体内一种叫做酪氨酸激酶的蛋白质，突变的酪氨酸激酶就像一个电灯开关，卡在了"ON"的位置，它发出的信号能使癌细胞不受控制地生存和扩散。

　　GIST最常见的两种突变基因为 KIT 和 PDGFRA,突变可产生与GIST生长有关的异常蛋白。据统计，70%~80％的GIST属于KIT基因突变激活（Exon 9/11/13/17），5％~10%的GIST属于PDGFRA基因突变激活（Exon 12/18），还有10%~15%的GIST为KIT及PDGFRA基因未突变的野生型。所以，临床医生可以建议GIST患者进行KIT及PDGFRA的基因检测（KIT突变型/PDGFRA突变型/野生型），以便选择合适的治疗方法。

　　2020年5月15日，FDA批准瑞普替尼用于治疗先前接受过三种或以上多种激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。瑞普替尼也是GIST史上首个获批的四线治疗药物，为穷尽现有疗法的患者提供了一种新的治疗选择。

　　瑞普替尼的获批是基于一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验INVICTUS的结果，以及1期临床试验的安全性结果。在INVICTUS试验中，共招募了129名先前接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗的GIST患者。患者每天口服一次瑞普替尼150 mg或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于随机接受安慰剂的患者，疾病进展时允许交叉至瑞普替尼组。试验结果表明，接受瑞普替尼治疗的患者的中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，安慰剂组的中位无进展生存期（PFS）为1.0个月，并且疾病进展或死亡风险降低了 85%（HR=0.15）。此外，瑞普替尼的平均总生存期为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月，死亡风险降低了 64％（HR=0.36）。安全性分析显示瑞普替尼的安全性好、耐受性佳，副作用大多轻微。

　　瑞普替尼（QINLOCK），是美国Deciphera公司开发的一种与以往不同的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物，是一种广谱KIT和PDGFRA抑制剂，可强效抑制广谱的KIT和PDGFRA激酶不同突变形式，包括野生型，原发性和继发性耐药突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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