艾曲波帕是一种口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂,于2008年上市,起初用于治疗免疫性血小板减少症,后经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用。用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
艾曲波帕刺激并维持造血干细胞,减少IFN对造血干细胞的抑制;促进免疫耐受,抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量;免疫调节,进而减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子(TGF)释放。
为此专家们展开了一项临床研究:在临床试验中招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。患者需要具备以下条件:1、年龄≥12岁;2、诊断为重型再生障碍性贫血;3、至少1个疗程以ATG为基础的治疗无效,且观察时间至少六个月以上;4、血小板<30×109/L;5、排除先天性造血衰竭。艾曲波帕起始剂量为50毫克/天,如果血小板数没有增加或增加不明显,则每两周增加25mg,最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗,必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。
研究结果为43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价,一共有17例患者(40%)有治疗疗效(包括1系、2系或3系反应)。最常见的不良反应是:恶心(33%)疲倦(28%)咳嗽(23%)腹泻(21%)和头痛(21%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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