恩西地平于2017年8月被批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。
有专家表示，一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病（AML）提供了全新的治疗方法。多达 15% 的 AML 患者 IDH2 基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML 的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法恩西地平却抑制突变 IDH2 基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。
参加此次试验的参与者共计239人，其中 74% 的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中71人对恩西地平有反应，34人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解14.4个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用恩西地平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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