米哚妥林已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症（SM）成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。晚期系统性肥大细胞增多症是一种预后很差的罕见血液肿瘤，目前治疗方案也比较有限。
米哚妥林是一种口服的多激酶抑制剂胶囊，含有25mg剂量的米哚妥林。米哚妥林要口服，食物同服，AML推荐用量50mg，2次/日；ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg，2次/日。患者服用后，该药物可抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶，进而干扰患者体内癌细胞生长与增殖。
FDA的这项批准决定是基于一项研究数据，该研究评估了米哚妥林对晚期SM的治疗。在这项研究中，在接受或未接受先前治疗的患者中，米哚妥林治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。试验数据显示，米哚妥林组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。米哚妥林组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。安全性方面，56%米哚妥林组的患者因药物毒性而减小了剂量，但这些患者中32%可再次将剂量增加至试验开始时的水平。米哚妥林最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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