普纳替尼于2012年12月14日获FDA批准上市，普纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。它可抑制SRC和ABL等多种激酶。用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或Ph+ALL患者的治疗。
普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。
有专家们展开一项试验，目的是为了测试普纳替尼临床获益和安全性的最新信息，在270名患者组成的队列中，超过90％的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,该药成为非常重要的临床选择。普纳替尼为患者们提供了持续的、有临床意义的缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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