米哚妥林（Midostaurin）是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种激酶，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。
AML是成年人中最为常见的急性白血病，患病者年龄跨度很大，在人群中的发病率随着年龄增长而不断上升。RATIFY实验共纳入了717名患者，随机分配到米哚妥林或安慰剂组，两组均联合DA“3+7”诱导疗法、大剂量阿糖胞苷巩固疗法（最多4次巩固）。
基于所属突变类型和频率对患者进行分层，FLT3突变分为3组：FLT3- TKD、高等位基因比例FLT3-ITD（> 0.70）和低的等位基因比例FLT3-ITD（</ = 0.70）。该试验的主要终点是总生存期（允许使用移植治疗）。RATIFY试验表明，与仅接受传统诱导治疗的安慰剂组相比，米哚妥林组的患者的4年总生存率有显著提高（51.4％vs.44.3％，HR=0.78，p= 0.009）。根据方案反应评估（从开始诱导之后的60天），两组之间的完全缓解率无显著差异（58.9％vs.53.5％，p = 0.15）。但在方案指定的60天评估时间点之后，患者中又有14％获得了CR:米哚妥林组增加了32位患者，对照组增加了25位患者，从而实现了意向性治疗的CR分别为米哚妥林组68％，对照组61％（p = 0.04），差异显著。值得注意的是，研究中所有患者接受米哚妥林治疗的中位持续时间为3个月，因为许多缓解的患者接受了异基因干细胞移植（ASCT），因此仅接受了2至3个疗程的治疗。研究结果表明米哚妥林对AML的病理生物学研究以及诊断分类都取得了令人鼓舞的进展，是临床治疗方法上的重大突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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