塞尔帕替尼是LOXO公司研发的一款新药，能够有效治疗RET基因融合或者突变的癌症患者，目前针对4种肿瘤（包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、乳头状甲状腺癌和胰腺癌）有效率高达83%，得到了广泛的关注，成为了癌症治疗领域又的一匹黑马。
适应症：有RET基因融合或者RET基因突变的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、乳头状甲状腺癌和胰腺癌患者。
2018年ASCO年会上发表了塞尔帕替尼的I期LIBRETTO研究结果显示，塞尔帕替尼对RET融合阳性的实体瘤中表现出强大的临床活性。共有82名患者接受了7组塞尔帕替尼治疗，剂量范围从每天20mg到240mg,每天两次。该研究招募的患者均为RET融合阳性癌症患者或RET突变患者。为RET融合阳性包括38例NSCLC患者，9例甲状腺乳头状癌，2例胰腺癌。RET突变组仅包括甲状腺髓样癌患者（n = 29）。在带有RET融合变异的患者中，塞尔帕替尼的总体缓解率为77%。其中，非小细胞肺癌的总体缓解率也为77%。而在RET变异的甲状腺髓样癌中，这款在研新药的总体缓解率为45%。此外，这款新药还展现出了持久的疗效。首名参与此研究的非小细胞肺癌患者，持续缓解时间已经超过了10个月。
副作用：82位患者的副作用统计结果：几乎所有的副作用都是1-2级，基本不太需要药物处理，唯一的三级副作用是呼吸困难，发生的比例只有1%，非常的安全。
“塞尔帕替尼的活性是持久的，截至截止数据时，接近90％的患者仍在接受治疗，包括所有对治疗有反应的患者，最长治疗时间超过10个月”，主要研究人员纪念斯隆凯特琳癌症中心的医学肿瘤学家Alexander E. Drilon 博士说。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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