帕比司他在治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）上联合卡非佐米表现出显著的临床效果，且不良反应事件基本可控、安全性高。有专家组展开研究调查来评估帕比司他联合卡非佐米在治疗RRMM上的临床效果和安全性。
研究人员纳入确诊为RRMM患者33例，且既往接受过含硼替佐米的治疗方案、ECOG评分≤2分、心脏及肝肾功能无显著异常。排除标准包括当前正接受或接受过系统性抗癌治疗（化疗、生物疗法等）、近期接受过放疗或大剂量糖皮质激素等。首要评估指标为总体缓解率（ORR），其他评估指标包括完全缓解率（CR）、治疗不良反应事件，肿瘤进展间隔时间（TTP）、无进展生存期（PFS）、总体生存期（OS）等。
研究人员共纳入33例患者，治疗效果统计上，ORR为84.4%（32例），临床获益率（CBR）为90.6%，至最佳缓解的中位间隔时间为2个月，中位PFS为10.3个月，中位TTP为11.7个月，中位OS为44.6个月。在治疗安全性统计上，常见不良反应事件包括血小板减少（78.8%）、恶心（63.6%）、乏力（63.6%）、腹泻（51.5%）以及呕吐（51.5%）。其中常见的3级以上不良反应事件包括血小板减少（60.6%）、乏力（18.2%）、贫血（12.1%）以及呼吸困难（12.1%）。推荐帕比司他初始剂量为20mg/2天，每周3次，在每一疗程的第1,2周使用，21天为一疗程，共8个疗程。对于患有未解决严重或医学严重毒性的临床获益患者，应当考虑继续治疗额外8个疗程（共16个疗程，48周）。硼替佐米的推荐剂量为1.3 mg/m2，地塞米松的推荐剂量为20mg。第1-8疗程，21天为一疗程如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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