塞尔帕替尼是第一个获批专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。它是一种强效、口服、高度选择性、转染期间重排（RET）激酶抑制剂。此外，塞尔帕替尼可穿透中枢神经系统（CNS），并在临床前模型中显示出一定的颅内抗肿瘤活性。有一项评估塞尔帕替尼有效性的临床研究，该研究纳入了携带RET激活改变（融合或突变）的青少年及成年实体瘤患者。

　　研究纳入12岁及以上晚期或转移性实体瘤患者，RET基因改变由当地分子检测实验室进行NGS、FISH或PCR确定，不需要中心实验室进行确认。患者的PS评分为0~2，有充足的器官功能，校正的QT 间期≤470ms.既往经免疫检查点抑制剂、多靶点的激酶抑制剂及化疗治疗的患者允许入组，此外，研究允许存在经治/初治的无症状或≥2周稳定脑转移患者入组。本次分析中纳入的NSCLC患者均为RET融合阳性。

　　研究的主要研究终点是客观缓解率（ORR），次要研究终点是颅内ORR,无进展生存期（PFS），持续缓解时间（DoR）及安全性。经治患者的ORR为64%（95%CI, 54 ~ 73）。2例（2%）患者获得完全缓解（CR），65例（62%）获得部分缓解（PR），30例（29%）疾病稳定（SD），4例（4%）疾病进展（PD），4例（4%）无法评估。无论患者既往治疗线数、先前是否接受过PD-1/PD-L1抑制剂或多激酶抑制剂治疗，均获得了缓解。中位DoR为17.5个月（95%CI,12 ~ NE），中位PFS为16.5个月（95%CI,13.7 ~ NE）。无论RET融合伴侣为哪种类型，均可从治疗中获益，出现缓解的中位时间为1.8个月，中位DoR为20.3个月（95%CI,15.6 ~ 24.0），既往接受化疗及PD-1/PD-L1抑制剂治疗的患者DoR相似。中位PFS为18.4个月（95%CI,16.4 ~ 24.8），1年的PFS率为68%。随访14.8个月时58%的患者仍在缓解中，71%的患者仍在治疗中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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