米哚妥林与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。在过去的30年里，急性髓系白血病（AML）的一线治疗方案仍是蒽环类（DNR、Ida为主）联合阿糖胞苷。虽然有部分新药出现，但最后还是以失败告终。不过在第57届ASH大会发布了一项重磅研究结果——米哚妥林可改善AML患者的生存预后。专家预计，将来该新药一旦上市，便很有可能改变AML的临床治疗实践。

　　在本届ASH大会上，来自美国Dana-Farber癌症研究所的Richard M. Stone等人在刚刚完成的一项国际多中心、双盲、随机对照III期临床研究中，发现多激酶多靶点抑制剂米哚妥林可提高FLT3突变AML的总生存期和无疾病生存期，结果相当鼓舞人心。该项研究结果将在本届ASH年会的全体大会上进行口头报告。在此之前，相关的II期临床研究已经证明米哚妥林与标准化疗联合治疗新诊断的年轻AML患者，CR率高达80%，2年生存率达50%以上，未发生3/4级非血液学不良反应。

　　AML患者中大约30%-35%有FLT3基因突变，而FLT3的异常激活可使白血病细胞迅速生长，因此大部分患者预后较差，且很容易复发。FLT3基因突变除常见的ITD突变外，还有累及酪氨酸激酶结构域（TKD）的点突变，大约占6%，米哚妥林对FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变的AML均有效。

　　被纳入的患者在诱导治疗和强化治疗期间，随机接受标准化疗方案（DA方案 柔红霉素 60mg/m2，iv,d1-3；阿糖胞苷 200mg/m2，iv,d1-7）+米哚妥林（50mg,po,qd,d8-22）、标准化疗方案+安慰剂治疗，第21天如果骨髓中仍有残留病灶，则重复一个疗程。

　　组和安慰剂组中位总生存期分别为74.7个月和25.6个月，5年生存率比例分别50.9%和43.9%。组和安慰剂组无疾病生存期分别为8个月和3.6个月，5年无疾病生存率比例分别为27.5%和19.3%。组的OS和PFS在所有FLT3突变组均优于对照组。AML是一种极其恶劣的疾病，而FLT3 突变更是增加了该病的难治性。该试验结果表明，不管患者有没有接受干细胞移植，经米哚妥林治疗后，预后均得到改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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