急性髓性白血病（AML），约占成人白血病的70%。在我国，据估计2019年中国有19,700例AML新增病例，预计到2030年将达到24,200例。米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。
米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。米哚妥林于2017年4月28日被批准用于治疗AML的药物，也是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。FLT3叫Fms样酪氨酸激酶3，是一种酪氨酸激酶活性的生长因子受体，与其配体在造血祖细胞和造血干细胞增殖、分化中起重要调节作用。已知与AML相关的FLT3突变形式有2种，内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）突变。国际上FLT3突变的发生率大约为1/3（AML），中国也有报道，瑞金医院报道10.8%（N=608），天津血研所报道23.6%（N=432），总体来说1/4-1/3的AML患者合并FLT3突变。FLT3突变已被证明是AML可用的治疗靶点。
一项随机、双盲的安慰剂对照试验，共纳入717名新确诊的FLT-3突变的AML患者，结果显示米哚妥林联合标准化疗组的总生存率优于安慰剂联合化疗组；联合米哚妥林组患者和联合安慰剂组患者的中位无病生存期分别为26.7个月和15.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 米哚妥林 https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/
添加康必行顾问，想问就问
