普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。普纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM.目前，市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普纳替尼。
据调查，帕纳替尼的于一项随访期为48个月的II期临床试验结果。该试验入组了接受过大剂量化疗药物以及酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药的CML及Ph+ALL患者449名，旨在评估帕纳替尼的疗效。结果显示出，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。普纳替尼依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。
另外在《The Lancet Haematology》杂志中，报道了一项2期临床试验结果，这项试验研究了帕纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。经FDA建议之后，这项试验由于心血管事件增加而提前终止试验。中位随访20.9个月之后，帕纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解。在第6个月，43/46（94%）名患者达到完全细胞遗传学缓解，55%的患者达到完全分子缓解，其中51名患者未进展至急变期。但具体普纳替尼的效果如何，还是与病友自身情况与病情严重程度相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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