艾曲泊帕是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂,临床前和临床研究显示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化。防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法。
欧盟委员会批准艾曲泊帕为成人重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗药物。在过去的治疗中,免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效,患者也不适合做造血干细胞的移植。SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。欧洲每年100万中有2人被诊断为再生障碍性贫血,其中有一些病例非常严重。SAA的具体发病机制仍然不详,但大部分SAA病例都被认为是自身免疫攻击了自身骨髓里的造血干细胞而导致。因此,SAA病人总是有很大风险被感染或出血,危及生命。SAA的治疗目标主要是提高血液中健康细胞的含量。现有的推荐治疗包括IST(免疫抑制疗法)或造血干细胞移植。IST治疗的病人中,有1/4到1/3对治疗没有反应,有效的患者中约30%-40%会发生复发,症状再次出现。初始IST治疗无效的患者中,约40%在诊断后的五年内死于感染或出血。
这次的正式批准主要基于国家心肺和血液研究所(NHLBI)在美国国立卫生研究院(NIH)完成的几项重要的研究成果,分别是一项关键开放标签Ⅱ期临床试验(ELT112523)和两项支持性Ⅱ期临床试验(ELT116826 和ELT116643)。在关键试验中,IST治疗无效的SSA患者接受Revolade治疗后,约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中,最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。与现有治疗血小板减少症药物比较,艾曲泊帕是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物,安全性高。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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