瑞博西尼是一种细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK4/CDK6)小分子抑制剂，专家组展开临床研究发现瑞博西尼对新诊断儿童弥漫内生性桥脑胶质瘤有效。弥漫内生性桥脑胶质瘤（DIPG）预后很差，中位无进展生存期仅有7个月，中位生存期仅9-11个月。2年生存率仅10%。

　　DIPG和弥漫中线胶质瘤是儿童和青年脑肿瘤的重要致死原因。此类肿瘤的标准治疗是放射治疗，可延长2-3个月的生存时间，但仍没有行之有效的辅助治疗手段。研究发现，CDK4/6、CCND1的过表达以及CDKN2A的缺失是肿瘤发生和侵袭的标志。CDK4/6抑制剂已在多种肿瘤中开展研究。本研究纳入经影像学确诊的DIPG患者及经组织病理学确诊，且RB+的DMG患者（包括WHO-Ⅲ/Ⅳ级，且RB+的胶质瘤患者）。共10名患者入组。所有患者在经临床或病理诊断后30日内接受局灶放疗，剂量为标准剂量54Gy±10%。在放疗后2-4周开始用药，用药方案为：瑞博西尼350mg/m2，用药21天，休息7天。28天为一个周期，最多12周期。如果在服药期间出现3-4级血小板减少或4级中性粒细胞减少，或肝功能异常、QTc延长、超过一周的2级及以上非血液学毒性等情况，可减量至280mg/m2.

　　10例患者中有9例出现了疾病进展，DIPG患者的1年OS和中位OS分别为89％和16.1个月（10-20个月），并有2例DIPG患者在诊断后28个月和30个月存活。DMG患者的总生存期为6个月。9例肿瘤在基线MRI检查中存在坏死，4例肿瘤的坏死范围在治疗过程中增加，其中有1名患者肿瘤的坏死范围从治疗开始至第4周期逐步增加，随后逐渐减少，在第12周期几乎消失。本研究是首个探索瑞博西尼对儿童新诊断DIPG和DMG患者安全性和疗效的临床研究。瑞博西尼的耐受性较好，安全性与之前的研究相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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