胆管癌（CCA）是一种起源于肝内和肝外（包括肝门周围和胆道远端）不均匀的胆道上皮恶性肿瘤，罕见且致死率高。2021年8月26日，美国FDA批准依维替尼扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。
依维替尼是由Agios制药公司开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。其中，IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。
此次批准是基于一项随机（2:1）、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验（AG120-C-005）。该试验共纳入了185例IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。这些患者先前在接受过一种或两种系统疗法后出现疾病进展，包括至少一种含吉西他滨或5-氟尿嘧啶的方案。研究的主要疗效指标是由独立评审委员会（IRC）根据RECIST v1.1标准评估的无进展生存期（PFS）。研究的结果显示，依维替尼将疾病进展和死亡风险降低63%（HR=0.37，95%，置信区间：0.25，0.54，p<0.001）。依维替尼组 VS 安慰剂组的中位无进展生存期（PFS）为2.7个月 VS 1.4个月。随机分配至依维替尼的患者中，分别有32%和22%在6个月和12个月时没有进展或死亡，而安慰剂组则没有。 其他数据显示，与随机接受安慰剂的患者相比，随机接受依维替尼的患者总生存期（OS）的关键次要终点更有利。依维替尼组 VS 安慰剂组的中位OS为10.3个月 VS 7.5个月。此外，依维替尼组 VS 安慰剂组的客观缓解率（ORR）为2.4%个月 VS 0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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