泊马度胺属于度胺类药物，度胺类药物能够与其中最大的E3泛素连接酶家族Cullin–RING连接酶复合体中的CRBN蛋白结合，改变了CRBN蛋白与底物的结合特征，从而让新的底物蛋白被这一连接酶打上泛素标签，导致它们被降解。
泊马度胺具有独特的抗感染，免疫调节，抗肿瘤增生，抗血管生成等作用，与地塞米松联合使用，用于治疗以前曾接受过两种药物治疗（包括来那度胺、硼替佐米）的多发性骨髓瘤患者，并且在最后一次治疗完成60天内或治疗过程中病情恶化的患者。
泊马度胺推荐的剂量为治疗周期为28天，在第1—21天，每天口服4mg泊马度胺。在28天治疗周期的第1、8、15和30天口服40mg地塞米松。在一项试验中招募了患有复发进展难治性多发性骨髓瘤的成年患者。这些患者先前至少接受了两种治疗方案，其中包括来那度胺和硼替佐米，并且在最后一次治疗方案的60天内出现疾病进展。这些患者都接受泊马度胺联合地塞米松治疗，只是一组为低剂量地塞米松，一组为高剂量。结果显示出，在低剂量组效果更好，中位无进展生存期（mPFS）对比为3.6个月 VS 1.8个月；在中位总生存期（mOS）方面，两组对比为12.4个月 VS 8个月；在客观缓解率（ORR）方面，两组对比为23.5% VS 3.9%。
以泊马度胺为基础的通用疗法是一种有效的选择，并且在多发性骨髓瘤患者中具有良好的耐受性。在我们的研究中看到的更高的反应率和更长的生存期可能是因为研究人群的异质性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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