2019年5月24日，美国FDA批准阿哌利西(alpelisib)上市，与内分泌疗法氟维司群（Fulvestrant）联用，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。阿哌利西阿培利司片(alpelisib)是诺华公司开发的一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中，它已显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖的作用。这不仅是美国FDA批准的第一款用于治疗乳腺癌的PI3K抑制剂，也是FDA使用实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目批准的第一款新分子实体（NME）。

　　阿哌利西（alpelisib）III期SOLAR-1研究数据显示，在携带PIK3CA突变、激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌（aBC）患者中，与氟维司群治疗组相比，阿哌利西+氟维司群联合治疗组在OS方面有8个月的临床相关改善、肺或肝转移患者的OS改善达14个月以上。肝肺转移在41%的绝经后女性HR+aBC患者中被观察到，被认为更具攻击性和更具治疗挑战性。

　　这项研究数据为阿哌利西治疗携带PIK3CA突变的aBC患者提供了越来越多的疗效证据。在全球范围内，每年有33.4万人被诊断为晚期乳腺癌（aBC）。约40%的HR+/HER2-亚型患者存在PIK3CA突变，该突变会刺激肿瘤生长，并且与治疗应答不佳、预后很差相关。之前公布的数据显示，与氟维司群相比，阿哌利西+氟维司群治疗将无进展生存期显著延长一倍（中位PFS:11.0个月 vs 5.7个月）、疾病进展或死亡风险显著降低35%（HR=0.65，95%CI:0.50-0.85；p＜0.001）、总缓解率（ORR）提高一倍多（36% vs 16%）。PFS亚组分析显示，无论是否有肺/肝转移，阿哌利西的疗效一致。在PIK3CA非突变患者中，阿哌利西+氟维司群联合用药的PFS改善作用不明显。

　　与氟维司群治疗组相比，阿哌利西+氟维司群治疗组总生存期（OS）有8个月的临床相关改善（中位OS:39.3个月 vs 31.4个月；单侧p≤0.0161；HR=0.86；95%CI:0.64-1.15；p=0.15）。这种差异没有达到统计学显著性阈值。肺或肝转移患者的OS改善超过14个月，这意味着更严重的疾病（中位OS:37.2个月 vs 22.8个月；HR=0.68；95%CI:0.46-1.00）。此外，数据显示，与氟维司群治疗组相比，阿哌利西+氟维司群治疗组患者需要化疗的时间推迟了9个月（23.3个月 vs 14.8个月；HR=0.72；95%CI:0.54-0.95）、维持了生活质量（QOL）。安全性方面，未观察到新的安全信号，不良事件与先前报告的结果一致。

　　乳腺癌已成为威胁女性健康的“头号杀手”，随着生活方式的改变，乳腺癌的发病率也呈逐年递增之势。在这些乳腺癌患者中，约有20-30%为HER2阳性乳腺癌患者。HER2阳性意味着肿瘤细胞恶性程度更高、疾病进展速度更快，因此，HER2阳性乳腺癌也被称为“粉红丝带上的黑蝴蝶”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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