正如Heinrich等人在《 The Lancet Oncology》上的报道，I期试验NAVIGATOR显示，PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者，对PDGFRA和KIT突变激酶抑制剂阿伐普替尼（Avapritinib）产生了反应。该研究支持了2020年1月批准的，阿伐普替尼（300 mg / d）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性晚期GIST成人患者。

　　在该项国际试验的剂量递增阶段，纳入了46例不可切除的GIST患者（包括20例PDGFRA D842V突变疾病患者），另外在剂量扩展阶段，增加了36例PDGFRA D842V突变疾病患者。在剂量递增阶段，患者每天接受30 mg至600 mg的阿伐普替尼，最大耐受剂量确定为每天400 mg.该剂量最初在剂量扩展阶段用作起始剂量，但由于毒性（主要是3级认知事件过多和频繁需要降低剂量），随后将起始剂量降低到每天300 mg.总体而言，有30例患者的起始剂量为<300 mg / d,32例患者的起始剂量为300 mg / d,17例患者的起始剂量为400 mg / d,3例患者的起始剂量为600 mg / d.连续28天（1周期）给药治疗，直至发生疾病进展或不可接受毒性。在所有82例患者中，中位年龄为62岁。先前接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂的患者有87％，接受了五种或多种的有21%。

　　截至数据截止（2018年11月），中位随访时间为15.9个月。此时，继续接受治疗的患者有66％。在接受任何剂量治疗的56例D842V突变患者中，观察到客观缓解的有49例（88％），完全缓解的有5例（9％）；新增的7例患者（13％）病情稳定。中位缓解持续时间超出随访， 12个月时，仍产生持续反应的患者有70％。3个月时无进展生存率为100％，6个月时为94％，12个月时为81％。研究人员评估得出，6个月时的总生存率为100％，12个月时为91％，24个月时为81％。研究人员得出结论：“我们的数据显示，在PDGFRA D842V突变的晚期GIST 患者中，阿伐普替尼具有临床活性和可控的安全性。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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