美国FDA 于3月10日批准了United Therapeutics公司的地努妥昔单抗上市，作为二线疗法治疗主要发生在儿童的一种罕见癌症—神经母细胞瘤（neuroblastoma）。FDA批准地努妥昔单抗的同时也奖给United Therapeutics公司一张罕见儿科疾病优先评审奖券。

　　神经母细胞瘤（neuroblastoma）属于神经内分泌性肿瘤，是儿童最常见的颅外肿瘤。神经母细胞瘤常见的发生部位是肾上腺，但也有可能发生在腹部、胸部或在邻近脊神经组织，而且大多发现在5岁以下的儿童。神经母细胞瘤是极其罕见的一种肿瘤。根据美国癌症研究院的数据，美国每年大约有650例新诊神经母细胞瘤患者。

　　地努妥昔单抗是一种能和神经母细胞瘤细胞表面结合的抗体。据FDA药物评审中心的血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士报告，地努妥昔单抗是美国FDA批准的第一个针对治疗高危神经母细胞瘤的药物。地努妥昔单抗获批作为二线疗法治疗之前经过包括手术、化疗、放疗等综合治疗且表现应答的高危神经母细胞瘤的儿童患者。

　　FDA授予地努妥昔单抗优先评审和罕见病药物地位，而且随着地努妥昔单抗获批的同时奖励United Therapeutics公司一张罕见儿科疾病优先审查奖券（rare pediatric disease priority review voucher），这是FDA根据儿童罕见病优先评审奖券政策颁发的第二张优先审查奖券。

　　支持地努妥昔单抗疗效和安全性的临床实验招募了226例高危神经母细胞瘤的儿童患者。这些受试者被随机分为两组，一组口服维生素A药物isotretinoin（对照组），另一组输注地努妥昔单抗和白介素-2、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（MG-CSF)、以及isotretinoin（联合用药组）。而且这些患者之前都接受过多组合化疗、手术治疗、密集化疗、骨髓移植、和放疗，并且至少表现部分应答。结果发现，3年后地努妥昔单抗联合用药组有63%的患者肿瘤没有增大或复发，高于isotretinoin对照组的46%（更新数据分别为73%和58%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：地努妥昔单抗(DINUTUXIMAB)治疗神经母细胞瘤患者生存期显著提升？

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