索拉非尼，这个在靶向药物治疗界响当当的名字，可谓是“无人不知，无人不晓”。目前的适应症包括无法手术切除的肝细胞肝癌、晚期肾癌、以及局部复发或转移的、进展性、放射性碘难治型分化型甲状腺癌。对于这三大类患者来说，索拉非尼就像是“救命稻草”一般。
索拉非尼是一种多激酶抑制剂，通过抑制细胞内Raf激酶（CRAF,BRAF,突变的BRAF）和细胞表面激酶受体（VEGFR-1, VEGFR-2, VEGFR-3, PDGFR-beta, cKIT, FLT-3, RET, RET/PTC），达到抑制肿瘤生长和新生血管形成。也正是因为其多靶点，所以对于肝癌、肾癌、甲状腺癌均有作用。
早在欧洲的一个多中心的临床试验中，就对索拉非尼针对肝癌的治疗效果进行深入研究。将602位肝癌患者分别服用索拉非尼和安慰剂治疗，其结果显示，索拉非尼组病人总生存期明显长于对照组（10.7月 VS 7.9月），其他结果也优于对照组。这一结果使得美国食品药品监督管理局FDA批准索拉非尼为单药治疗无法手术切除的肝癌用药。
2005年12月，索拉非尼经FDA批准作为治疗晚期肾癌的一线药物上市。在一项临床试验中结果显示，索拉非尼组的无进展生存期较安慰剂组延长一倍（5.8vs2.8个月），且索拉非尼较安慰剂治疗显著改善了病人的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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