在癌症患者中，一种叫做RET的激酶往往会发生变异，与其他基因融合，或是被异常激活。这会导致RET信号通路的过度活跃，引起不受控的细胞增长。据估计，RET变异并不算罕见。以融合变异为例，它占了非小细胞肺癌的2%，也占了一些甲状腺癌的10%-20%。而其异常激活变异则存在于约60%的甲状腺髓样癌中。可以想象，如果能有一款精准新药靶向这一激酶，就有望治疗多种不同类型的癌症。

　　塞尔帕替尼就是这样一款高度选择性的RET抑制剂，在临床前试验中能有效地抑制RET基因的融合与突变。而在一项名为LIBRETTO-001的临床试验中，研究人员们招募了一批罹患多种晚期实体瘤的患者，他们均带有RET基因的变异。尽管该研究的主要临床终点是确认最大耐受剂量，但塞尔帕替尼在总体缓解率（ORR）上也展现了不俗的数据。

　　在带有RET融合变异的患者中，塞尔帕替尼的总体缓解率为77%。其中，非小细胞肺癌的总体缓解率也为77%。而在RET变异的甲状腺髓样癌中，这款在研新药的总体缓解率为45%。此外，这款新药还展现出了持久的疗效。首名参与此研究的非小细胞肺癌患者，持续缓解时间已经超过了10个月。

　　“塞尔帕替尼的1期数据令人惊叹，”本次在大会上做汇报的Alexander Drilon博士说道：“我们报道的活性令人印象深刻。我很高兴看到这款新药展现出充满潜力的疗效，且副作用有限。要知道，这些患者之前都经过了大量治疗，有些都发生了脑转移。”

　　“我们非常高兴能在ASCO上与肿瘤界分享塞尔帕替尼的最初临床结果，”Loxo Oncology的首席执行官Josh Bilenker博士说道：“我们长久以来都相信，罹患RET融合肿瘤或RET突变甲状腺髓样癌的患者需要量身定制的疗法。我们期待塞尔帕替尼能实现这一愿景。我们也感谢患者、科研人员、以及临床团队的努力，他们使今天的报告成为可能。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗甲状腺髓样癌患者的临床研究数据

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