培米替尼是一种选择性的FGFR1、2和3的口服抑制剂。2020年4月，美国食品和药物管理局(FDA)批准了该药用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌，并经FDA批准的测试发现有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的成人患者。
在代号为FIGHT-202(NCT02924376)的培米替尼的获批临床试验中，临床试验结果显示，在存在FGFR2融合/重排的107例患者中，所有接受培米替尼治疗剂量和化疗联合治疗的胆管癌患者都得到一定程度的缓解，表现为肿瘤体积缩小，并发症减轻（P<0.001)。培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。接受治疗的中位缓解持续时间为9.1个月;63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。
临床研究表明，培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月，与以往二三线治疗患者历史平均生存期的6-7个月相比，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍以上，在该临床试验中，培米替尼可以使存在FGFR2融合/重排的82%胆管癌患者肿瘤得到控制，并且有33%的胆管癌患者肿瘤明显缩小或改善。让人振奋的是，在数据截止时该临床试验的总生存期（OS）还未达到，这代表着培米替尼的实际生存期可能比中位生存期更长！
因为培米替尼的二期试验数据的良好表现，目前已经快速获批上市，针对该药的第三阶段临床试验已经开始，研究人员将评估培米替尼与标准化疗方案的优劣，考量培米替尼用于一线治疗的有效性和安全性。相信在不远的未来培米替尼将作为胆管癌患者的有效治疗方案在中国上市，为广大中国胆管癌患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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