成人复发/难治性T淋巴母细胞性白血病/淋巴瘤（T-ALL / T-LBL）的总体预后较差，5年存活率低于10％。在这种情况下，不仅没有公认的护理标准，而且针对该患者人群的临床试验也非常有限。奈拉滨是近期唯一一种被特别批准（作为孤儿药）用于复发/难治性T-ALL/T-LBL的药物，但只有有限的数据支持其使用的适应症。

　　这项4期观察性研究的目的是提供关于奈拉滨在复发/难治性T-ALL/T-LBL成人患者中的有效性和安全性的最新数据，并评估奈拉滨挽救治疗后异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）的可行性和疗效。

　　纳入标准：年龄>18岁，确诊为复发/难治性T-ALL/T-LBL并至少接受一个完整周期奈拉滨治疗的患者。主要终点是客观缓解率（ORR）和生存率（OS）。其他终点包括安全性（根据NCI CTCAE v3.0分级），Allo-SCT率和移植后OS.2007年5月至2018年11月，118名复发/难治性T-ALL/T-LBL患者在意大利的27个血液学中心接受了奈拉滨挽救治疗，并被纳入本研究。中位年龄为38岁（范围18-81）；73％患者为男性；77例患者诊断为T-ALL,41例患者诊断为T-LBL；65/118（55％）患者既往接受过>2个化疗方案的治疗，18/118（15％）患者在Allo-SCT后复发。

　　奈拉滨治疗周期的中位数为2（范围1-4）。所有病例均可评估疗效，43/118（36％）患者达到完全缓解（CR），16例（14％）患者达到部分缓解（PR），59例（50％）患者为难治性疾病。ORR为50％。共有47例（40％）患者在挽救治疗后接受了Allo-SCT.第一剂奈拉滨治疗后总体人群的总生存率在1年时为37％（5年时为18％），中位生存期为8个月。奈拉滨挽救治疗后接受Allo-SCT治疗的患者的1年OS得到显著改善（58％ vs 22％，log-rank P=0.0001）。多变量分析中OS的有利独立预测因素包括年龄＜55岁和奈拉滨治疗后Allo-SCT.移植后2年和5年OS分别为46％和38％。75例（64％）患者出现了一种或多种药物相关不良事件（AE）。在9/118（8％）例患者中观察到III-IV级的神经毒性，7/118（6％）个病例中报告了轻度神经AE（I-II级）。分别在41％和43％的病例中报告了血小板减少症和/或中性粒细胞减少症（III-IV级）。有3个AE相关死亡病例（2例脓毒性休克，1例曲霉病）。在4/118例（3％）患者中观察到肝毒性（II级）。

　　这是在真实世界中用奈拉滨治疗复发/难治性T-ALL/T-LBL成人患者的最大样本的队列研究之一。考虑到该人群预后不良，可以认为奈拉滨是一种有效的选择，其ORR为50％，CR率为36％。此外，40％接受奈拉滨挽救治疗的患者接受了Allo-SCT,2年和5年OS分别为46％和38％。总体而言，只有8％的患者出现III-IV级神经AE ，奈拉滨的安全性是可接受的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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